Зависимость от гениальной терапии и факты

Похоже, что наука о генной терапии достигла совершеннолетия, поскольку эта мощная технология достигает точки, где она может помочь тем, кто с некоторыми из самых сложных в лечении генетических заболеваний. Его одобрение на общее медицинское использование для ряда заболеваний кажется неизбежным. На самом деле, Европейское лекарственное общество уже одобрило свой первый препарат для лечения генов.

Однако все примеры и испытания на сегодняшний день включают терапию соматической клеткой .

То есть, они только изменяют генетику клеток у пациента, кроме спермы зародышевой линии спермы или яичных клеток.

Заболевания гениальной герминации

Генная терапия на клетках зародышевой линии вызывает много споров, потому что любые изменения становятся наследуемыми (поскольку потомство получает манипулируемую ДНК). Это позволяет, например, не только исправить генетический дефект, вызывающий синдром мальчика-мальчика у пациента, но и постоянно устранять дефект в последующих поколениях этого семейства. Этот пример является относительно редким генетическим заболеванием, но есть много других, например, болезнь Хантингтона или мышечная дистрофия Дюшенна, которые более распространены и теоретически могут быть устранены в семьях, страдающих этими расстройствами.

В то время как устранение болезни полностью в семье является впечатляющей выгодой, беспокойство заключается в том, что, если что-то непредвиденное (например, лейкемия, была введена для некоторых из первой группы детей, иммунодефицитный синдром с использованием подхода генной терапии), генетическая проблема передается нерожденным детям будущих поколений.

Озабоченность в отношении распространения зародышевой ошибки генной терапии или побочных эффектов для будущих поколений, безусловно, является достаточно серьезной, чтобы остановить какое-либо рассмотрение генетической терапии зародышевой линии, но ошибки - не единственная проблема.

Генетические улучшения сейчас не являются проблемой

Еще одна проблема заключается в том, что такое манипулирование может открыть возможность вставки генов для обеспечения воспринимаемых полезных характеристик, таких как повышенный интеллект, склонность к росту , или даже конкретные цвета глаз.

Однако моральная забота об использовании этой технологии для генетических улучшений на самом деле не является непосредственным практическим вопросом, так как наука не обладает достаточным пониманием генетики, связанной с большей частью такого рода сложной характеристики, чтобы сделать подходы генной терапии к изменению любого из них даже выполнимы в этот момент.

Противоречия в методах германской терапии и научном методе

В конце 1990-х годов произошла значительная дискуссия о потенциале генной терапии зародышевой линии и связанных с ней этических проблемах. Был целый ряд статей, посвященных этому вопросу в Природе и в Журнале Национального института рака.Американская ассоциация содействия развитию науки даже организовала Форум по вмешательствам человеческих зародышей в 1997 году, где, как представляется, научные и религиозные представители сосредоточили внимание на том, что следует или не следует делать, а не на фактическом состоянии науки в этот момент.

Интересно, однако, мало что обсуждается в отношении терапии зародышевой линии. Возможно, трагедия Джесси Гелсингера, умершего в результате тяжелой аллергической реакции во время генотерапии в Университете Пенсильвании в 1999 году, и непредвиденное развитие лейкемии у младенцев, получавших иммунные нарушения в начале 2000-х годов, породили определенный уровень смирения, и дал лучшее понимание тщательного контроля и осторожной экспериментальной процедуры.

Нынешний акцент, похоже, больше связан с созданием твердых результатов и надежных процедур, которые следует использовать, а не для продвижения конверта вперед для достижения новых эффектных лекарств. Конечно, поразительные результаты будут иметь место, но для создания практических и безопасных методов лечения необходимо провести множество строгих, методических и часто проводимых научных исследований.

Будущий потенциал для гермальной терапии

Однако, как прогресс в области развития, и человеческие генетические манипуляции становятся более надежными, предсказуемыми и рутинными, безусловно, вопрос о терапии зародышевой линии будет вновь возникать. Многие уже проводят четкие разграничения и рекомендации относительно того, что допустимо или нет. Например, католическая церковь издала конкретные рекомендации относительно типа генной терапии, которую она сочтет уместной.

Немногие были бы безрассудными, чтобы сегодня рассмотреть терапевтические испытания зародышевой линии, учитывая наше ограниченное понимание этой очень сложной процедуры.

Хотя исследователи из штата Орегон активно проводят очень специализированную форму генной терапии зародышевой линии, которая просто изменяет разделение ДНК на митохондрии. Но даже эта работа вызвала критику. Даже с гораздо лучшим пониманием геномики и генетических манипуляций с момента первого теста на генную терапию в 1990 году все еще существуют большие пробелы в понимании.

Вероятно, что в конечном итоге будут веские причины для проведения зародышевой терапии. Однако создание рекомендаций о том, как будущие применения генной терапии должны регулироваться, основывалось бы только на спекуляциях. Мы можем только догадываться о наших будущих возможностях и знаниях. Реальная ситуация, когда она придет, будет отличаться и, скорее всего, сменит этические и научные перспективы.